Studie odhalila, že nový lék zpomaluje pokles kognitivních funkcí u pacientů s Alzheimerovou chorobou

30. 11. 2022

čas čtení 5 minut
 
Protilátková terapie lékem lecanemab odstraňuje shluky bílkoviny zvané beta amyloid, které se hromadí v mozku


Vědci přivítali nástup nové éry terapie Alzheimerovy choroby poté, co klinická studie potvrdila, že lék zpomaluje úbytek kognitivních funkcí u pacientů s časnými stádii této nemoci.

Výsledek přichází po desetiletích neúspěchů v této oblasti a povzbudil odborníky k tvrzení, že Alzheimerova choroba, kterou trpí 30 milionů lidí na celém světě, by mohla být léčitelná.

"Jedná se o první lék, který poskytuje skutečnou možnost léčby pacientů s Alzheimerovou chorobou," uvedl Bart De Strooper, ředitel britského institutu pro výzkum demence na University College London.

"Klinické přínosy se sice zdají být poněkud omezené, ale lze očekávat, že budou během času výraznější."

Lék lecanemab je protilátková terapie, která odstraňuje shluky bílkoviny zvané beta amyloid, jež se hromadí v mozku.


Není jasné, do jaké míry jsou shluky amyloidu hnacím motorem Alzheimerovy choroby, ale u pacientů s dědičnou formou onemocnění zřejmě připravují půdu pro kaskádu změn v mozku, které postupně ničí mozkové buňky.

Vývojáři lekanemabu, americká společnost Biogen a japonská společnost Eisai, oznámili v září hlavní výsledky klinické studie u téměř 1 800 pacientů, ale vědci v této oblasti s napětím očekávali úplné údaje, které byly v úterý zveřejněny v časopise New England Journal of Medicine.

Ta ukázala, že lék snižuje pokles celkových mentálních schopností pacientů o 27 % v průběhu 18 měsíců, což je mírný, ale významný výsledek.

"Věřím, že to potvrzuje novou éru modifikace Alzheimerovy choroby. Éru, která přichází po více než 20 letech usilovné práce mnoha a mnoha lidí na imunoterapii proti amyloidu a po mnoha zklamáních na této cestě," řekl Nick Fox, profesor klinické neurologie a ředitel Centra pro výzkum demence na UCL.

Alzheimerova choroba představuje téměř dvě třetiny z 55 milionů lidí, kteří na celém světě trpí demencí. Pacienti obvykle umírají do sedmi let od stanovení diagnózy.

Nejčastějšími počátečními příznaky jsou problémy s pamětí, ale jak nemoc postupuje, lidé se mohou ztrácet na známých místech, mít problémy s rozhodováním, potýkat se s jednoduchými úkoly a nakonec se bez pomoci nedokážou ani najíst nebo pohybovat.

Snahy o zpomalení, zastavení nebo zvrácení nemoci po desetiletí selhávaly, což stálo farmaceutické společnosti miliardy dolarů a některé z nich donutilo zcela opustit obor. Mnoho léků nevykazovalo ve studiích žádný přínos, protože zasáhly nesprávný molekulární cíl nebo byly testovány na pacientech, jejichž nemoc byla příliš pokročilá. Očekává se, že pozitivní výsledky lecanemabu povedou k nové generaci léků, které nabídnou lepší a kvalitnější kontrolu nad onemocněním.

Uprostřed všeobecného nadšení z výsledků vědci upozornili na řadu problémů, které by mohly přijetí léku bránit.

Lecanemab je drahý - 10 000 až 30 000 liber na pacienta ročně - a má tak skromný účinek, alespoň po dobu 18 měsíců, že není jasné, zda by pacienti zaznamenali nějaký přínos.

Není jasné, kdy a zda vůbec bude schválen britskou Agenturou pro regulaci léčiv a zdravotnických prostředků a Národním institutem pro zdraví a excelenci v péči (Nice).

Další velkou překážkou je, že britské dravotnictví není na poskytování léku vybaveno: zdravotnictví nemá dostatek diagnostických testů, které by umožnily identifikovat ty, u nichž je největší pravděpodobnost, že budou mít z léku prospěch; má příliš málo personálu na to, aby každému pacientovi podávalo infuzi léku každé dva týdny; a nemůže zajistit několikanásobné vyšetření magnetickou rezonancí, které je v průběhu léčby nutné ke kontrole vedlejších účinků, jako jsou otoky mozku a krvácení.

Poté, co někteří vědci spojili dvě úmrtí během studie s tímto lékem, vyvstaly otázky ohledně jeho bezpečnosti.
 
Podle zveřejněné zprávy zemřelo v rámci studie 13 osob, z nichž šest dostávalo lék a sedm placebo. Ve zprávě se uvádí, že žádné z úmrtí nepovažovali vyšetřovatelé za související s lékem.

"Lecanemab není všelék, ale poskytuje důkaz, že Alzheimerova choroba není neřešitelný problém: je potenciálně léčitelná a jednoho dne jí možná bude možné i předcházet," uvedl Jonathan Schott, profesor neurologie na UCL a hlavní lékař Alzheimer's Research UK.

"Musíme rozšířit náš výzkum a pokračovat ve zkoumání různých léků zaměřených na různé aspekty nemoci: nakonec bude pravděpodobně zapotřebí kombinovaná léčba."

Tara Spires-Jonesová, profesorka neurodegenerace a zástupkyně ředitele Centra pro objevné vědy o mozku na Edinburské univerzitě, uvedla, že výsledky jsou sice "dobrou zprávou", ale je důležité si uvědomit, že lecanemab není lékem na Alzheimerovu chorobu.

"U obou skupin ve studii došlo ke zhoršení příznaků, ale u lidí užívajících lék nedošlo k tak velkému poklesu kognitivních schopností," řekla. "Jak autoři upozorňují, v kognitivním testu, který použili, není přijata definice klinicky významných účinků a zatím není jasné, zda mírné snížení poklesu bude mít pro lidi žijící s demencí velký význam."

Dr. Richard Oakley z Alzheimerovy společnosti uvedl, že výsledky by mohly "změnit pravidla hry".

Zdroj v angličtině ZDE

1
Vytisknout
3425

Diskuse

Obsah vydání | 2. 12. 2022